I medici dell’Università di Bochum hanno sviluppato un metodo unico che utilizza le cellule staminali del cordone ombelicale del paziente (autologhe) per il trattamento del danno della sostanza bianca cerebrale che causa la paralisi cerebrale nei neonati; metodo per il quale l’Agenzia Europea dei Medicinali ha concesso la prima denominazione al mondo di farmaco orfano. Questa designazione garantisce l’esclusività di mercato in tutti gli stati membri dell’UE per 12 anni, previa autorizzazione alla commercializzazione. “Entriamo in questo modo direttamente nel traguardo verso l’approvazione, poiché lo studio randomizzato controllato con placebo pianificato, per confermare la sicurezza e l’efficacia del trattamento, verrà eseguito su un numero limitato di neonati pretermine (nati prima di 37 settimane di gestazione) e includerà un’analisi ad interim dopo che il 50% dei partecipanti sarà stato reclutato”- afferma il prof. Dr Arne Jensen, cofondatore e CEO di BrainRepair UG, uno spin-off della Ruhr-University Bochum (Germania). “Il danno cerebrale alla sostanza bianca colpisce circa 15.000 neonati ogni anno nell’UE”- continua il Prof Jensen- “è spesso seguito da una paralisi muscolare rigida (paralisi cerebrale), la disabilità più comune durante l’infanzia, e comporta un enorme fardello per i bambini, le loro famiglie e la società; con costi sanitari stimati di circa 56 miliardi di euro all’anno “. Il Prof. Arne Jensen sottolinea: “Tutti i nostri sforzi personali, scientifici, clinici e filantropici servono a raggiungere l’obiettivo finale: combattere e fermare la paralisi cerebrale infantile nei bambini! Pertanto, dobbiamo rendere disponibile questo primo trattamento curativo con cellule staminali autologhe, per tutti i bambini bisognosi il prima possibile”.
BrainRepair UG è una start-up in fase clinica che sviluppa trattamenti all’avanguardia con cellule staminali a base di sangue cordonale umano per un’ampia gamma di indicazioni relative a lesioni cerebrali nei bambini, comprese quelle causate da mancanza di ossigeno e infiammazione (PVL, HIE, NE), emorragia , ictus, paralisi cerebrale (PC), lesione cerebrale traumatica (TBI) e lesione del midollo spinale (SCI). BrainRepair UG è la prima azienda biotecnologica al mondo i cui prodotti a base di cellule staminali hanno ottenuto dalla Commissione Europea e dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), la denominazione di prodotto medicinale orfano per il trattamento delle lesioni cerebrali nei neonati (PVL, NE)
Riferimenti:
https://ec.europa.eu/eipp/desktop/it/projects/project-9495.html
Links:
Autologous Cord Blood Therapy for Infantile Cerebral Palsy: From Bench to Bedside,Obstet Gynecol Int vol.2014,12p; https://www.hindawi.com/journals/ogi/2014/976321/
EMA Orphan medicinal Product Designation Periventricular leukomalacia (PVL): https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3161744
EMA Orphan medicinal Product Designation Newborn encephalopathy (NE): https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3161743
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